藥物在遺傳病的治療中是可以起到一定的輔助作用的，能夠讓病情得以改善，并且還可以減少患者的痛苦。
主要的藥物治療的方法就是進(jìn)行對(duì)癥治療，比如服用止痛劑以減輕患者的疼痛，有的還能夠改善機(jī)體的代謝。比如肝竇狀核變性患者主要是因?yàn)轶w內(nèi)的酮代謝障礙造成的血液中酮的水平的升高從而導(dǎo)致孩子出現(xiàn)畸形的情況，因此不妨可以服用促進(jìn)酮排泄的藥物，并且拒絕食用含有酮的食物來(lái)保證體內(nèi)酮的正常水平。
還有一些病，比如先天性的免疫球蛋白血癥可以注射免疫球蛋白制劑，同樣可以改善病情，另外還可以用基因治療的辦法來(lái)治療遺傳病。基因治療遺傳病是最為切實(shí)有效的方式，人類的遺傳物質(zhì)可以像瞎子向蚯蚓借眼睛的故事一樣，通過(guò)像別的生物借某些東西來(lái)進(jìn)行治療，也就是說(shuō)向基因發(fā)生缺陷的細(xì)胞內(nèi)注入正常的基因。基因治療看似非常簡(jiǎn)單，其實(shí)是比較復(fù)雜的，這種治療方法目前還在研究與探索的階段，遺傳病中能夠用上述幾種簡(jiǎn)單的方法進(jìn)行治療的畢竟還只是少數(shù)，而且這種治療方法都只是治標(biāo)的作用。
